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2018年10月22日

助兒童骨骼正常生長 無副作用 
港大研新法 抑制侏儒症

港大研究人員成功利用抑制劑,幫助患上侏儒症的老鼠生長骨骼。黃耀興攝

【本報訊】罕見病患者往往需要面對昂貴的醫療開支,負擔沉重,但新科技或能帶來一線治療曙光。香港大學的研究人員成功利用「特異性內質網應激抑制劑」(ISRIB),阻止細胞內的異常合成,患上罕見「史密德氐幹骨軟骨發育不良」(MCDS)的侏儒症老鼠注射抑制劑後,幫助骨骼生長至少10%,恢復至接近正常水平。研究團隊指製造抑制劑的費用不昂貴,亦不見有明顯的副作用,若未來能進行醫學臨床試驗,將為患者帶來新希望。

記者:李思潁

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史密德氐幹骨軟骨發育不良是罕見的先天性侏儒症,估計每1萬人中約有1人會患上。患者在嬰兒時期開始,會發現雙腿彎曲,走路不穩定,並會有髖部畸形和胸骨發育不良,亦有關節炎和關節僵硬等。港大生物醫學學院講座教授謝賞恩表示,患者的疼痛感覺會隨着年齡增長,亦因身材矮小,容易受到歧視。

港大醫學院生物化學系教授陳振勝指出,因患者身高所限,要面對日常生活不少難題,例如一般開門、開燈,甚或連如廁也有困難。目前的治療主要在患者的長骨和股骨施手術治療,把彎曲的骨骼拉直,但始終手術有感染風險等,但已能減輕疾病對患者日常生活的影響。

科研團隊的最新研究發現,此病的骨骼生長不良是源於骨骼內蛋白質不能正常折叠,導致細胞應激反應(ISR)過量出現,以致軟骨細胞發育異常。團隊發現使用特異性內質網應激抑制劑(ISRIB),能阻止細胞內的異常合成。研究以老鼠作試驗,把ISRIB注射於有MCDS基因的懷孕老鼠和新出生老鼠身上,成功在1個月內矯正骨骼畸形的問題,骨骼生長由85%恢復至接近正常95%,而且沒有明顯副作用。研究結果已於生物科學學術期刊《eLife》發表。

青春期過後治療無用

參與研究的王承博士表示,ISRIB的藥物分子容易合成,價錢並不昂貴,從老鼠試驗中發現,越早使用ISRIB,所發揮的效用則越大,若應用人體上,患者過了青春期才使用,因骨骼生長板已關閉,則較難產生作用。陳振勝則表示,ISRIB並不是適用各種侏儒症,因此必須經過基因測試,確保適合才能使用。

陳指,相關的研究仍要進行更深入的老鼠測試,即使通過測試後,亦要再進行申請,經批准後才能進行人體臨床試驗,因此還需要一段長時間才能應用在病人治療上。

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