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2018年03月02日

林鄭當面告知引入新藥
脊髓肌萎女有藥醫「開心到彈起」

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【本報訊】罕見病藥物昂貴,患者明知新藥可減緩病情惡化,也未必有錢醫。脊髓肌肉萎縮症(SMA)患者周佩珊去年夏天憑僅餘可活動的兩根手指頭,花4個月寫成過百頁計劃書,10月坐着輪椅到特首辦外請願,盼引入新藥。佩珊的堅持昨日終有回音,特首林鄭月娥昨早探望她,同時宣佈與藥廠達成協議,透過特別用藥計劃引入治療SMA新藥Spinraza,預計兩至三個月成事,屆時第一型(即病情最嚴重)的SMA患者可免費用藥。
記者︰袁樂婷 袁楚雙

新藥Spinraza是目前唯一被美國食品及藥物管理局(FDA)認可、可改善脊髓肌肉萎縮症患者病情的藥物,佩珊去年寫的計劃書,就是希望本港可引入該藥,並期盼政府可向患者提供資助。該藥首年藥費高達600萬元,其後每年300萬元。目前有14名第一型SMA患者,若他們全部獲資助,首年涉及藥費逾8,000萬元。

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曾製百頁計劃書請願

佩珊在計劃書裏指出,雖然藥費高昂,但有不少案例及研究顯示,SMA小朋友用藥後由坐輪椅變成可站立,因此期望本港小病友可在黃金期用藥,成年患者則可改善病情,身體不再衰退。
佩珊現在是港大文學院三年級生,昨早與林鄭月娥會面後如常回校上課,至傍晚見記者時仍難掩激動,多次說「好開心」。她說,日前收到廣華醫院電話通知,預告將有好消息,「兩晚都開心到瞓唔到,開心到彈起,不過我彈唔起箒」。當林鄭親口告知將引入新藥,佩珊非常驚喜,「好想開支香檳同林太飲」。她說罕見病病人努力生存,引入新藥是一個希望,感謝政府、港大、病友和媽媽。
佩珊說,自己仍可郁動右手拇指和食指,但越來越乏力,「一分鐘打兩三個字左右,活動能力都差咗」。周太補充,去年10月至今佩珊兩度爆肺,吞嚥困難,等待新藥期間會好好照料女兒。佩珊則期盼自己和病友用藥後一起生存下去,又笑言最想吃到Tiramisu。
特區政府在罕見病藥物問題上屢被指態度不夠積極,佩珊說,今次證明特首關注罕見病病人,相信未來有越來越多病人受惠。林鄭月娥則於稍早前表示,佩珊的奮鬥故事和超乎常人的意志,令她深受感動。
脊髓肌肉萎縮症慈善基金回應指,感謝政府向藥廠爭取在藥物未完成在港註冊前,為第一型病人在兩三個月內提供免費藥物治療。該會現時為85位脊髓肌肉萎縮症患者及其家人提供服務,其中第一型患者有14人,暫時第一型患者獲免費用藥,該會希望第二型及第三型的病人亦能早日獲得新藥。

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