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2017年11月16日

全球首宗 人類體內基因編輯治病實驗

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馬德在女友陪同下,預備接受首次人體基因編輯治療。

美國科學家進行全球首宗人類體內基因編輯實驗,冀透過永久改變患者的脫氧核糖核酸(DNA)治病,假如成功,將為方興未艾的基因治療法研究帶來重大突破。

被斥如「玩弄大自然」

加州基因編輯技術研究公司Sangamo Therapeutics,周一為患有先天新陳代謝異常疾病「黏多醣症二型」的44歲男子馬德(Brian Madeux)進行靜脈注射,將一個能在準確位置剪斷基因的分子工具,以及數以10億計的正常排列基因注入馬德體內,料一個月內可知大概效果,三個月後就有準確結果。
過往的基因治療法大多先抽取患者基因,改造後再將之重新注入患者體內,但這些療法只適用於部份疾病,成效亦未必持久,甚至可能產生多餘基因,最終因無法於適當位置嵌入DNA而導致癌症。新療法號稱可準確嵌入新基因,使之永久成為患者DNA的一部份,但這同時代表若果出錯,就無法回頭。
對於可成為首個實驗對象,定居亞利桑那州的馬德表示「有點震撼人心」,但願意承受風險,希望新療法可助己助人。黏多醣患者因缺乏某種酵素導致細胞無法正常運作,馬德過往因此病引發眼疾、疝氣、拇囊炎等問題而接受過26次手術。
沒有參與實驗的斯克里普斯研究所遺傳學家托波爾(Eric Topol)指,實驗等同「玩弄大自然」,風險未完全知曉,但有關治療的研究理應繼續,因針對的都是不治之症。
美聯社

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